Une biotech commence des essais sur l’homme avec un médicament découvert grâce à l’IA
Selon Verge, le traitement de la SLA est l’un des premiers à être développé par une plateforme technologique.
Une société de biotechnologie soutenue par Merck, Eli Lilly et le groupe de capital-investissement BlackRock a déclaré avoir entamé l’un des premiers essais cliniques sur l’homme d’un médicament découvert à l’aide de l’intelligence artificielle pour analyser une vaste base de données de tissus cérébraux.
Verge Genomics, fondée par Alice Zhang, 33 ans, ancienne doctorante en neurosciences à l’université de Californie, a déclaré au Financial Times qu’elle avait administré à son premier patient un nouveau traitement baptisé VRG50635 contre la SLA, une maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe aucun traitement connu.
La société basée à San Francisco fait partie d’une nouvelle génération de biotechnologies utilisant la technologie de l’IA pour la découverte de médicaments, un secteur en pleine croissance qui attire des milliards de dollars de capital-risque malgré l’effondrement des valorisations dans l’ensemble du secteur.
Les plateformes d’IA peuvent traiter de grandes quantités de données afin d’identifier rapidement les cibles des médicaments – des protéines du corps associées à des maladies particulières – et les molécules qui peuvent être transformées en médicaments. Selon les experts, cette technologie peut réduire le temps nécessaire à un médicament pour passer de la découverte initiale à l’approbation, diminuer les coûts de développement et réduire le taux d’échec élevé des essais cliniques.
L’année dernière, Verge a levé 98 millions de dollars auprès d’investisseurs de premier plan pour développer ses activités de mise au point de médicaments et financer son essai clinique sur la SLA. Elle a également signé un partenariat avec Lilly pour développer des traitements contre cette même maladie. Cet accord a rapporté à Verge un paiement initial de 25 millions de dollars et des paiements d’étapes et de redevances potentiels d’une valeur de 694 millions de dollars supplémentaires si certains objectifs sont atteints.
Les grandes entreprises pharmaceutiques et les investisseurs courent après une opportunité de 50 milliards de dollars dans l’IA au cours de la prochaine décennie, selon Morgan Stanley, qui a prévu dans un rapport de juin que la technologie augmenterait la viabilité du développement de médicaments à un stade précoce et pourrait fournir 50 thérapies supplémentaires dans les 10 ans.
Plusieurs sociétés de biotechnologie ont récemment annoncé que des médicaments découverts ou développés à l’aide de l’IA avaient atteint le stade des essais cliniques, notamment Exscientia, Evotec et Insilico Medicine.
Zhang a déclaré dans une interview qu’il a fallu quatre ans à Verge pour faire passer son médicament contre la SLA du processus de découverte aux essais cliniques. Cette méthode est plus rapide et plus rentable que les techniques classiques de découverte de médicaments, qui reposent souvent sur des essais et des erreurs, a-t-elle ajouté.
« Les hypothèses proviennent généralement de découvertes ou de publications universitaires et sont testées de manière séquentielle, le plus souvent sur des animaux, des souris ou même des modèles cellulaires, afin de prédire lequel de ces médicaments fonctionnerait réellement chez l’homme. Des centaines de millions de dollars plus tard, vous vous lancez dans des essais cliniques et, sans surprise, le médicament échoue », a déclaré M. Zhang.
« Nous disons pourquoi ne pas commencer chez l’homme dès le premier jour, en utilisant une approche axée sur les données si nous voulons réussir chez l’homme ? ».
Verge a construit une base de données de tissus humains provenant du cerveau et de la moelle épinière de patients atteints de maladies neurodégénératives telles que la SLA, la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer. Elle a créé ce qu’elle appelle une « carte des maladies humaines » grâce au séquençage génétique, qui peut être exploitée à l’aide de sa plateforme d’IA pour identifier les cibles thérapeutiques des maladies.
Verge a déclaré avoir découvert un nouveau mécanisme causal de la SLA – la perte de la fonction endolysosomale qui affecte les cellules humaines – en évaluant plus de 11,4 millions de points de données, ce qui a permis de découvrir une nouvelle cible thérapeutique prometteuse.
Zhang a déclaré que l’approche de Verge élimine la nécessité d’entreprendre des expériences à grande échelle ou de passer au crible des milliers de médicaments et de cibles potentielles de la maladie. « L’utilisation de données humaines dès le premier jour signifie que nous commençons avec des cibles de meilleure qualité qui ont plus de chances de réussir en clinique », a-t-elle déclaré.
Mais les experts affirment que le succès est loin d’être garanti. Le premier médicament de Verge qui entre en phase d’essai vise l’une des maladies les plus difficiles à traiter. Au moins 50 essais cliniques sur les traitements de la SLA menés au cours des deux dernières décennies n’ont pas donné de résultats positifs. Aux États-Unis, seuls trois médicaments ont été approuvés et ils n’ont apporté que des avantages modestes aux patients.
« Les modèles animaux ont été de mauvais prédicteurs de l’efficacité dans les essais cliniques pour les maladies neurodégénératives », a déclaré Alix Lacoste, directeur de la biologie computationnelle AI chez Invitae, une société de tests génétiques.
« Verge est assez unique dans sa façon d’utiliser l’IA pour analyser des données humaines plutôt que de s’appuyer sur des modèles animaux », a-t-elle ajouté.
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